HAE

Donidalorsen vermindert aanvallen en verbetert kwaliteit van leven bij hereditair angio-oedeem

NTvAAKI - eaaci congresnieuws, nummer Special, september 2024

No authors

Hereditair angio-oedeem (‘hereditary angioedema’, HAE) is een zeldzame aandoening die zich kenmerkt door ernstige, aanvalsgewijze zwelling van de weke delen, veroorzaakt door een disfunctie van het kallikreïnekininesysteem. Donidalorsen, een ‘antisense’-oligonucleotide, kan specifiek de expressie van prekallikreïne remmen. In een eerdere fase II-studie verminderde donidalorsen de maandelijkse frequentie van aanvallen, vergeleken met placebo. In de fase III-studie OASIS-HAE werden de werkzaamheid en veiligheid van donidalorsen in vergelijking met placebo onderzocht. Tijdens EAACI 2024 werden hiervan de resultaten gepresenteerd door dr. Danny M. Cohn (Amsterdam UMC).1

Lees verder

Effectiviteit en veiligheid van berotralstat bij patiënten met HAE zonder C1-esteraseremmerdeficiëntie

NTvAAKI - eaaci congresnieuws, nummer Special, september 2024

No authors

Hereditair angio-oedeem (‘hereditary angioedema’, HAE) is een zeldzame erfelijke aandoening die zich manifesteert met episodische zwelling van huid of slijmvliezen. Dit wordt meestal veroorzaakt door een deficiëntie van het plasma-eiwit C1-esteraseremmer. In zeldzame gevallen komt het ook voor dat C1-esteraseremmerconcentratie en -activiteit normaal is. Bij deze patiënten wordt de ziekte veroorzaakt door afwijkingen in een ander component van het kallikreïne-kininesysteem, zoals plasminogeen, of is de oorzaak onbekend. Tijdens de EAACI 2024 presenteerde dr. Isabelle Boccon-Gibod (Universitair Medisch Centrum Grenoble, Frankrijk) de resultaten van een retrospectieve analyse waarin de effectiviteit en veiligheid van berotralstat bij een aantal van deze patiënten werd onderzocht.1

Lees verder

Langetermijneffectiviteit van garadacimab bij de preventie van HAE-aanvallen

NTvAAKI - eaaci congresnieuws, nummer Special, september 2023

dr. Markus Magerl

Hereditair angio-oedeem (HAE) is een zeldzame autosomaal dominant overervende aandoening die wordt gekenmerkt door terugkerende aanvallen van angio-oedeem, waarbij luchtwegcomplicaties kunnen optreden.1 HAE type I is het gevolg van een tekort aan complementcomponent C1, terwijl type II een zeldzamere vorm van de ziekte is die wordt veroorzaakt door abnormaal functioneren van het C1-eiwit. Een bekende initiator van de contactactiveringscascade is coagulatiefactor XII, die bij activering resulteert in de productie van bradykinine, een belangrijke mediator bij HAE. Garadacimab is een volledig humaan monoklonaal antilichaam dat zich richt tegen geactiveerde factor XII. Tijdens EAACI 2023 presenteerde dr. Markus Magerl (Freie Universität Berlin en Humboldt-Universität Zu Berlin, Berlijn, Duitsland) de effectiviteits- en veiligheidsdata van garadacimab wanneer deze wordt ingezet ter preventie van HAE-aanvallen. Dit was onderzocht in de 6 maanden durende, gerandomiseerde, placebogecontroleerde, multicentrische fase III-VANGUARD-studie en de ≥12 maanden durende open-label-extensiestudie.2

Lees verder

Profylactische behandeling met berotralstat leidt tot een lage aanvalsfrequentie en verbetering van de kwaliteit van leven bij jongvolwassenen met HAE

NTvAAKI - eaaci congresnieuws, nummer Special, september 2023

dr. Avner Reshef

In de fase III-ApeX-2-studie werd eerder gezien dat langetermijnprofylaxe met berotralstat leidt tot een klinisch betekenisvolle verbetering in de kwaliteit van leven (‘quality of life’, QoL) van volwassenen met hereditair angio-oedeem (HAE).1 Tijdens EAACI 2023 presenteerde dr. Avner Reshef (Barzilai University Medical Center, Ashkelon, Israël) de resultaten van de fase II-ApeX-S-studie, waarin onder meer jongvolwassenen met HAE werden behandeld met berotralstat en voor een periode van minstens 96 weken werden gevolgd.2 In de open-labelstudie werd gekeken naar de langetermijneffectiviteit, het bijwerkingenprofiel en de invloed van berotralstat op de QoL van HAE-patiënten.

Lees verder