In gesprek met Dr. Danny Cohn Internist-vasculair geneeskundige, Amsterdam UMC
Het HAE-veld heeft een uitzonderlijke primeur te pakken: voor het eerst wordt buiten de VS een in vivo CRISPR-gebaseerde gentherapie toegepast, voorlopig nog uitsluitend in onderzoeksverband. Na positieve resultaten vanuit fase I/II-studies is onlangs de gerandomiseerde, dubbelblinde fase III-studie HAELO van start gegaan.1–3 De therapie, genaamd NTLA-2002, werkt door het gen voor kallikreïne B1 (KLKB1) te inactiveren. Internist-vasculair geneeskundige Danny Cohn (Amsterdam UMC) is nauw betrokken bij eerdergenoemde klinische studies, en vertelt in dit artikel over de belangrijkste resultaten en toekomstverwachtingen van CRISPR-gebaseerde gentherapie voor de behandeling van HAE.
