Langetermijneffectiviteit van garadacimab bij de preventie van HAE-aanvallen

Hereditair angio-oedeem (HAE) is een zeldzame autosomaal dominant overervende aandoening die wordt gekenmerkt door terugkerende aanvallen van angio-oedeem, waarbij luchtwegcomplicaties kunnen optreden.¹ HAE type I is het gevolg van een tekort aan complementcomponent C1, terwijl type II een zeldzamere vorm van de ziekte is die wordt veroorzaakt door abnormaal functioneren van het C1-eiwit. Een bekende initiator van de contactactiveringscascade is coagulatiefactor XII, die bij activering resulteert in de productie van bradykinine, een belangrijke mediator bij HAE. Garadacimab is een volledig humaan monoklonaal antilichaam dat zich richt tegen geactiveerde factor XII. Tijdens EAACI 2023 presenteerde dr. Markus Magerl (Freie Universität Berlin en Humboldt-Universität Zu Berlin, Berlijn, Duitsland) de effectiviteits- en veiligheidsdata van garadacimab wanneer deze wordt ingezet ter preventie van HAE-aanvallen. Dit was onderzocht in de 6 maanden durende, gerandomiseerde, placebogecontroleerde, multicentrische fase III-VANGUARD-studie en de ≥12 maanden durende open-label-extensiestudie.²